Новый препарат для лечения детей с СМА зарегистрируют в России

Как сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА», производитель подтвердил намерение выводить препарат «Золгенсма» на российский рынок.

В официальном ответе, который публикует фонд, компания сообщает, что намерена сделать лекарство доступным для пациентов со СМА по всему миру. Приоритетная регистрация препарата в 2018 году началась в Европе и Японии. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать его и в других странах, в том числе в России.

«Золгенсма» — одно из двух существующих в мире лекарств для больных СМА, и оба они не зарегистрированы в России. В феврале производителю второго препарата «Спинразы» пообещали, что лекарство пройдет регистрацию по ускоренной процедуре.

Спинальная мышечная атрофия – это редкое нервно-мышечное заболевание, причиной которого является мутация одного из генов ДНК. В результате человек теряет способность управлять своим телом, вплоть до полной неспособности двигаться. А с развитием болезни – еще и возможность самостоятельно глотать и дышать. Бессимптомным носителем заболевания является каждый 40 житель планеты. СМА болеет один из 10 000 детей.

По приблизительным подсчетам в России проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией.