Новый препарат для лечения детей с СМА зарегистрируют в России

|
11 июля. ПРАВМИР. Первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет появится в России.

Как сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА», производитель подтвердил намерение выводить препарат “Золгенсма” на российский рынок.

В официальном ответе, который публикует фонд, компания сообщает, что намерена сделать лекарство доступным для пациентов со СМА по всему миру. Приоритетная регистрация препарата в 2018 году началась в Европе и Японии. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать его и в других странах, в том числе в России.

“Золгенсма” — одно из двух существующих в мире лекарств для больных СМА, и оба они не зарегистрированы в России. В феврале производителю второго препарата “Спинразы” пообещали, что лекарство пройдет регистрацию по ускоренной процедуре.

Спинальная мышечная атрофия – это редкое нервно-мышечное заболевание, причиной которого является мутация одного из генов ДНК. В результате человек теряет способность управлять своим телом, вплоть до полной неспособности двигаться. А с развитием болезни – еще и возможность самостоятельно глотать и дышать. Бессимптомным носителем заболевания является каждый 40 житель планеты. СМА болеет один из 10 000 детей.

По приблизительным подсчетам в России проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией.

Поскольку вы здесь…

… у нас есть небольшая просьба. Все больше людей читают Правмир, но средств для работы редакции очень мало. В отличие от многих СМИ, мы не делаем платную подписку. Мы убеждены в том, что честная и объективная информация должна быть доступна для всех.

Но. Правмир – это ежедневные статьи, собственная новостная служба, корреспонденты и корректоры, редакторы и дизайнеры, фото и видео, хостинг и серверы. Так что без вашей помощи нам просто не обойтись.

Пожалуйста, оформите ежемесячное пожертвование – 100, 200, 300 рублей. Любая сумма очень нужна и важна нам.

Ваш вклад поможет укреплять традиционные ценности, ясно и системно рассказывать о проблемах и решениях, изменять общественное мнение, сохранять людские судьбы и жизни.

Темы дня
Когда отделение топят дровами, больных кормят капустой, а врачи ничего не знаюm и не хотят
Прокачать язык, провести мастер-класс и помочь нуждающимся – что еще можно получить от путешествия

Дорогой читатель!

Поддержи Правмир

руб

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: