Одобрен второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

|
24 мая. ПРАВМИР. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов – агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США (FDA) одобрило препарат генной терапии «Авексис – Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии.

Как сообщается на сайте компании «Авексис», одобрение получило внутривенное введение препарата для пациентов со всеми типами СМА возрастом до 2 лет.

Для более старших пациентов ведутся исследования, после получения результатов которых будет подана дополнительная заявка на одобрение.

«Теперь в мире 2 лекарства для лечения СМА!!!» – пишет на своей странице в Facebook директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – спинраза – был одобрен в декабре 2016 года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическое заболевание, поражающее область нервной системы, отвечающей за контроль движений произвольных (скелетных) мышц. Спинальная мышечная атрофия у детей впервые была описана Верднигом в 1891 году. Вердниг представил описание патоморфологических изменений различных групп мышц, периферических нервов и спинного мозга, отметив симметричную атрофию клеток передних рогов спинного мозга и передних корешков. В 1892 г. Хоффман обосновал нозологическую самостоятельность заболевания. В дальнейшем Вердниг и Хоффман (1893) доказали, что заболевание сопровождается дегенерацией клеток передних рогов спинного мозга.

Поскольку вы здесь…

… у нас есть небольшая просьба. Все больше людей читают Правмир, но средств для работы редакции очень мало. В отличие от многих СМИ, мы не делаем платную подписку. Мы убеждены в том, что честная и объективная информация должна быть доступна для всех.

Но. Правмир – это ежедневные статьи, собственная новостная служба, корреспонденты и корректоры, редакторы и дизайнеры, фото и видео, хостинг и серверы. Так что без вашей помощи нам просто не обойтись.

Пожалуйста, оформите ежемесячное пожертвование – 100, 200, 300 рублей. Любая сумма очень нужна и важна нам.

Ваш вклад поможет укреплять традиционные ценности, ясно и системно рассказывать о проблемах и решениях, изменять общественное мнение, сохранять людские судьбы и жизни.

Дорогой читатель!

Поддержи Правмир

руб

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: