После публикации «Правмира» в Россию вернулось американское лекарство для детей с редкой генетической болезнью

23 ноября. ПРАВМИР. Дети с эпилептической энцефалопатией снова смогут получать препарат «Ганаксолон», клинические исследования которого в России прекратились. После публикации об этой проблеме «Правмир» получил ответ на свой запрос к Уполномоченному при Президенте Российской Федерации по правам ребенка М.А. Львовой-Беловой, в котором, в частности, говорится:

«…По поручению Уполномоченного при Президенте Российской Федерации по правам ребенка М.А. Львовой-Беловой информация по ситуации с лекарственным обеспечением несовершеннолетних препаратом Ганаксолон (Ztalmy) доведена до сведения Министерства здравоохранения РФ.

По информации министерства, в настоящее время вопрос проработан, получено согласие фармацевтической компании Marinus Pharmaceuticals (США) на поставку в Российскую Федерацию партии лекарственных препаратов.

Также информируем Вас, что ситуация находится на контроле Уполномоченного при Президенте Российской Федерации по правам ребенка, его представители находятся в тесном контакте с родителями детей, нуждающихся в препарате Ганаксолон”.

Компания Marinus с 2019 года проводила в России клинические исследования препарата «Ганаксолон». Он рассчитан на детей с редким генетическим заболеванием — эпилептической энцефалопатией. Осенью 2022 года исследования внезапно прекратились. Без них дети получать препарат не могли, а купить и ввезти его в страну без разрешения Минздрава нельзя. Родительское сообщество сообщало, что двое детей уже умерли из-за снижения дозировок и просило срочно зарегистрировать «Ганаксолон».