Главная Новости

Препарат «Золгенсма» перестал быть самым дорогим в мире – в США появилось лекарство за $2,8 миллиона

Им будут лечить редкое наследственное заболевание крови
Фото: Rezzuto et al. / Frontiers in Physiology, 2021

23 августа. ПРАВМИР. Препарат «Золгенсма», предназначенный для лечения СМА (стоит приблизительно 2,1 миллиона долларов за упаковку), перестал быть самым дорогим лекарством в мире.

В США одобрили препарат «Зинтегло», стоимость которого составит 2,8 миллиона, сообщила компания-производитель Bluebird bio.

Лекарство предназначено для лечения бета-талассемии – редкого наследственного заболевания, из-за которого кровяные клетки не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина, что приводит к анемии (малокровию).

В зависимости от мутации, патология может проявляться по-разному: от легкой слабости и бледности до серьезных проблем, когда человеку постоянно нужны переливания донорской крови.

«Зинтегло» работает как классическая генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм. Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз, рассказали представители компании-разработчика

По их словам, 32 из 36 участников клинических испытаний стали полностью независимы от переливаний крови — то есть их кроветворные клетки научились производить достаточно гемоглобина.

Помогите Правмиру
Много лет Правмир работает для вас и благодаря вам. Все тексты, фото и видео созданы только благодаря вашей поддержке. Вы создаёте материалы, которые помогают людям.
Поддержите Правмир сейчас! Сделайте небольшой вклад: 50, 100, 200 рублей — чтобы Правмир продолжался!
Помогите нам быть вместе!
Материалы по теме
Лучшие материалы
Друзья, Правмир уже много лет вместе с вами. Вся наша команда живет общим делом и призванием - служение людям и возможность сделать мир вокруг добрее и милосерднее!
Такое важное и большое дело можно делать только вместе. Поэтому «Правмир» просит вас о поддержке. Например, 50 рублей в месяц это много или мало? Чашка кофе? Это не так много для семейного бюджета, но это значительная сумма для Правмира.