Впервые в мире врачи смогли отредактировать гены ребенка с редким заболеванием

16 мая. ПРАВМИР. Впервые в мире врачи из США смогли отредактировать гены младенца с тяжелым генетическим заболеванием, пишет The Economist.

Когда Кей Джей из Филадельфии родился, родители обратились к врачам: ребенок почти не ел и все время спал.

Медики обнаружили в анализах мальчика высокий уровень аммиака  — токсичного вещества, которое организм обычно выводит самостоятельно. Особенно опасны его соединения для головного мозга.

У малыша диагностировали редкое генетическое заболевание — дефицит карбамоилфосфатсинтетазы 1. Обычно дети, имеющие данную патологию, погибают в младенчестве.

Но врачи предложили разработать препарат для редактирования генов, созданный исключительно для Кей Джея.

На разработку препарата ушло шесть месяцев. Как говорят врачи, полученное лекарство нельзя будет использовать для лечения другого человека.

После чего ребенку вводили лекарство в три этапа – с промежутком в 22 дня.

Как сообщают медики, благодаря препарату состояние младенца улучшилось, и сейчас его уже готовят к выписке.