Пациенты с гемофилией из разных регионов жалуются на перебои с обеспечением их жизненно важными препаратами. Прерывание лечения для них может грозить инвалидностью и даже смертью. Всероссийское общество гемофилии обратилось к правительству с просьбой обратить внимание на проблему.

Что происходит с лекарственным обеспечением больных гемофилией и почему Минздрав отказывает ряду пациентов в лекарстве, которое может серьезно улучшить качество их жизни, «Правмиру» рассказал президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.

Без лекарств пациентов ждет инвалидность или смерть

Юрий Жулев

— Еще в начале года мы увидели, что для лечения больных гемофилией закуплено препаратов меньше, чем в прошлом году. Мы писали в Минздрав, что обеспокоены тем, что к концу года лекарств может не хватить. Нам заявляли, что препарата хватит и будет распределение между регионами. Сейчас мы видим, что то из одного региона, то из другого поступают сообщения от пациентов, что им прекращают выдачу этих препаратов (речь идет о препаратах с международными непатентованными наименованиями октоког альфа и мороктоког альфа), больных вынуждены переводить на другие препараты. И, конечно, нас это заботит. 

Обычно это два вида нарушений. Первое — уменьшение дозировки. Человек приходит за рецептом к врачу, а ему вдруг выписывают в два раза меньше, чем он обычно получает. Или он приходит в аптеку с рецептом на определенное количество лекарства, например на 10 флаконов, а ему выдают пять, потому что больше пока нет. А второй вариант — отказывают в выписке лекарства, мотивируя это тем, что сейчас препаратов просто нет.

Гемофилия — это такое заболевание, которое можно лечить годами, а перерыв длиной в месяц или несколько месяцев может перечеркнуть все огромные затраты прежних лет.

Самое массовое последствие того, что больных перестанут обеспечивать лекарствами на какое-то время, - это инвалидизация.

Россия добилась больших успехов в лечении гемофилии. И теперь рождение ребенка с таким диагнозом — это не приговор. В подавляющем большинстве случаев это не тотальная инвалидность: дети ходят в школу, поступают в институты, работают, заводят семьи. То есть у нас есть надежда, что эти пациенты будут полностью интегрированы в общество.

Но если не вводить этот препарат регулярно, то начинаются кровотечения, они происходят в суставах и, как следствие, суставы разрушаются. Дети начинают хромать, потом ходят только с помощью костылей. Не хотелось бы, чтобы мы вернулись назад и чтобы наши дети становились инвалидами.

При определенных обстоятельствах существует и прямая угроза жизни. Потому что суть лечения гемофилии заключается в том, что факторы свертывания крови должны вводиться самим пациентом. Препарат вводится каждый второй-третий день. Это позволяет не допустить кровотечения и последующей инвалидности.

А если возникает опасное для жизни кровотечение, то препарат нужно вводить в первые минуты. Если вдруг из-за перебоев лекарства не окажется, то жизнь пациентов будет под угрозой.

В России более 6 тысяч пациентов с диагнозом «гемофилия А». А в общей сложности пациентов с разными типами гемофилии, а также с болезнью Виллебранда, согласно данным Минздрава, в России насчитывается более 9 тысяч человек.

Пока перебои наблюдаются с лекарствами для лечения гемофилии А — то есть под угрозой жизнь и здоровье шести тысяч человек.

Детей лишают лучшего лечения

Есть также и другая проблема. В программу высокозатратных нозологий был введен инновационный препарат для лечения гемофилии — эмицизумаб. Он в первую очередь показан детям и пациентам с тяжелой формой гемофилии. Недавно в Минздраве заявили, что на его применение вводятся ограничения.

Раньше врачи их хоронили, а сегодня они идут в школу. Но почему люди с редкими болезнями остаются «бесхозными»
Подробнее

Вокруг эмицизумаба сейчас идут очень серьезные дискуссии. Его преимущество перед другими препаратами в том, что он вводится подкожно, в отличие от всех остальных, которые вводятся внутривенно. Если новорожденному нужно делать укол, то сделать это очень сложно, не всегда даже опытная медсестра может попасть в вену.

Кроме того, действующий препарат вводится обычно в режиме «каждый второй-третий день», а эмицизумаб вводится раз в неделю, две недели или четыре недели. То есть это очень прорывной препарат в части формы введения.

И для маленьких детей, для больных с тяжелой формой гемофилии, для пациентов с плохим венозным доступом этот препарат серьезно улучшит качество жизни.

Нельзя сказать, что ему нет альтернативы. Есть старые внутривенные препараты, они никуда не делись. Но мы не говорим, что эмицизумаб нужно назначать сейчас всем. Речь идет о том, что в этом препарате нуждается около 500 пациентов. А всего, по данным регистра Минздрава, в группе с гемофилией А около шести тысяч человек. То есть ни о каком поголовном массовом переводе пациентов на это лекарство речь не идет. Это касается менее чем 10% больных. Но Минздрав говорит, что нет денег даже на перевод такого количества пациентов.

Можно представить состояние родителей маленьких детей, которые надеялись на этот инновационный препарат, на то, что их жизнь будет протекать совершенно иначе.

Еще раз повторюсь, препараты есть, и дети без помощи не останутся, но качество жизни их будет другое.

Но главное, намного тяжелее знать, что сейчас есть возможность лучшего лечения и более качественной жизни, но не получать этого.

До эмицизумаба не было альтернатив. А после его появления понятно желание родителей детей перейти на этот препарат.

Минздрав не скрывает, что это вопрос не клинический, это не вопрос того, показан препарат или нет, а вопрос денег. И опять мы упираемся в финансирование.

Поэтому мы обратились к правительству с тем, что необходимо увеличивать финансирование программы ВЗН, потому что без этого все вышеназванные проблемы, по всей видимости, не преодолеть.

При поддержке Фонда президентских грантов
Лучшие материалы
Друзья, Правмир уже много лет вместе с вами. Вся наша команда живет общим делом и призванием - служение людям и возможность сделать мир вокруг добрее и милосерднее!
Такое важное и большое дело можно делать только вместе. Поэтому «Правмир» просит вас о поддержке. Например, 50 рублей в месяц это много или мало? Чашка кофе? Это не так много для семейного бюджета, но это значительная сумма для Правмира.